横纹肌肉瘤（Rhabdomyosarcoma），是起源于横纹肌细胞或向横纹肌细胞分化的间叶细胞的一种恶性肿瘤，是儿童软组织肉瘤中最常见的一种，少发生于成人。胚胎型横纹肌肉瘤，多发于8岁前儿童（平均年龄为6岁），肺泡型横纹肌肉瘤见于青春期男性（平均年龄为12岁），多型性横纹肌瘤最常见于成人，也可见于儿童。横纹肌肉瘤发生率次于恶性纤维组织细胞瘤和脂肪肉瘤，居软组织肉瘤的第三位。

美国St. Jude儿童研究医院和华盛顿大学儿科肿瘤基因组项目的研究人员发现，提高氧化应激（Oxidative Stree, OS）过程的药物，能杀死生长在实验室中的横纹肌肉瘤细胞，可增强针对这种侵略性的肌肉和其它软组织肿瘤的化疗有效性。这项研究发表在12月9日的Cancer Cell杂志上。

本文通讯作者、St. Jude儿童研究医院发育神经生物学部门的Michael Dyer博士说：“总的来说，复发性横纹肌肉瘤患者的存活率只有17%，而直到现在，我们对肿瘤如何发展为对治疗产生反应还一无所知。在临床上，我们知道，化疗会杀死绝大多数的肿瘤细胞。这项分析表明，很小一部分的肿瘤细胞，怀有不同的遗传学改变，而且这些细胞充当了横纹肌肉瘤复发的‘种子’。”

根据这些结果，St. Jude儿童研究医院打算扩大包括复发性横纹肌肉瘤和也许其它实体瘤在内的活组织检查。研究人员说，从复发性肿瘤收集组织样本非常重要，这将使更多的靶向治疗变为可用。

研究人员筛选了200多种药物和相关化合物，以发现对抗来自三位患者的胚胎亚型肿瘤细胞的药物活性，他们发现，最有希望的结果包括提高肿瘤细胞中氧化应激的药物。这些药物能够杀死肿瘤细胞，也能够增强化疗的有效性。靶定RAS通路的药物，表现出很少的抗肿瘤细胞药物活性。

Dyer说：“这表明，改变肿瘤细胞对这个氧化应激的操作能力，或提高一点点应激，就足以使细胞边缘化和死亡。来自患者的原发肿瘤样本的药物筛选结果，给我们带来了全新和令人兴奋的治疗方式。